ఒక్క డోస్తో 52 శాతం తగ్గిన చెడు కొవ్వు.. కొత్త జన్యు చికిత్సపై ఆశలు
- ఒక్క డోస్ సీటీఎక్స్310తో 52.5 శాతం తగ్గిన ఎల్డీఎల్
- అత్యధిక మోతాదులో తగ్గిన ఏఎన్జీపీటీఎల్3 78.6 శాతం
- 47.8 శాతం తగ్గిన ట్రైగ్లిజరైడ్లు
- ఏడాది తర్వాత కూడా కొనసాగిన ప్రభావం
- తొలి పరీక్షలో పాల్గొన్న 15 మంది
చెడు కొలెస్ట్రాల్ (ఎల్డీఎల్) ఎక్కువైతే గుండె జబ్బులు, గుండెపోటు, స్ట్రోక్ ముప్పు పెరుగుతుంది. సాధారణంగా ఆహారంలో మార్పులు, మందులతో దీన్ని నియంత్రిస్తారు. ఇప్పుడు ఒక్కసారి మాత్రమే ఇచ్చే జన్యు చికిత్సతో ఎల్డీఎల్ను సగానికి పైగా తగ్గించే అవకాశం ఉందని తొలి మానవ పరీక్ష వెల్లడించింది.
శాస్త్రవేత్తలు అభివృద్ధి చేస్తున్న ఈ చికిత్సకు సీటీఎక్స్310 అని పేరు పెట్టారు. క్రిస్పర్ (CRISPR) జన్యు సవరణ సాంకేతికతతో కాలేయ కణాల్లోని ఏఎన్జీపీటీఎల్3 ప్రొటీన్ ఉత్పత్తిని తగ్గించడం దీని లక్ష్యం. ఈ ప్రొటీన్ తక్కువగా ఉంటే రక్తంలోని కొవ్వులను శరీరం మెరుగ్గా నియంత్రించగలదు.
తొలి దశ పరీక్షలో తీవ్రమైన కొలెస్ట్రాల్, ట్రైగ్లిజరైడ్ సమస్యలున్న 15 మందికి సీటీఎక్స్310ను నరాల ద్వారా అందించారు. చికిత్స కోసం క్రిస్పర్ సూచనలను మోసుకెళ్లే నానోకణాలను ఉపయోగించారు. వారిలో ఒకరు చికిత్స తర్వాత 179 రోజులకు మరణించారు. అయితే ఆ మరణానికి సీటీఎక్స్310 కారణం కాదని పరిశోధకులు నిర్ధారించారు.
మిగిలిన 14 మందిలో ఏడాది తర్వాత కూడా కొలెస్ట్రాల్, ట్రైగ్లిజరైడ్ స్థాయులు తగ్గినట్లే ఉన్నాయి. తీవ్రమైన కొత్త దుష్ప్రభావాలు కనిపించలేదు. అత్యధిక మోతాదు పొందిన నలుగురిలో ఏఎన్జీపీటీఎల్3 స్థాయులు సగటున 78.6 శాతం తగ్గాయి. వారి ఎల్డీఎల్ కొలెస్ట్రాల్ 52.5 శాతం, ట్రైగ్లిజరైడ్లు 47.8 శాతం తగ్గాయి.
అయితే ఇది చాలా చిన్న స్థాయిలో జరిగిన తొలి మానవ పరీక్ష మాత్రమే. ఎక్కువ మందిపై, ఎక్కువ కాలం పరిశోధనలు జరగాల్సి ఉంది. జన్యు సవరణలో కొన్ని ప్రమాదాలు ఉండే అవకాశం కూడా ఉంది. సీటీఎక్స్310పై తదుపరి దశ పరీక్షలు ఇప్పటికే కొనసాగుతున్నాయి. ఈ పరిశోధన ఫలితాలు న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ ఆఫ్ మెడిసిన్లో ప్రచురితమయ్యాయి.
శాస్త్రవేత్తలు అభివృద్ధి చేస్తున్న ఈ చికిత్సకు సీటీఎక్స్310 అని పేరు పెట్టారు. క్రిస్పర్ (CRISPR) జన్యు సవరణ సాంకేతికతతో కాలేయ కణాల్లోని ఏఎన్జీపీటీఎల్3 ప్రొటీన్ ఉత్పత్తిని తగ్గించడం దీని లక్ష్యం. ఈ ప్రొటీన్ తక్కువగా ఉంటే రక్తంలోని కొవ్వులను శరీరం మెరుగ్గా నియంత్రించగలదు.
తొలి దశ పరీక్షలో తీవ్రమైన కొలెస్ట్రాల్, ట్రైగ్లిజరైడ్ సమస్యలున్న 15 మందికి సీటీఎక్స్310ను నరాల ద్వారా అందించారు. చికిత్స కోసం క్రిస్పర్ సూచనలను మోసుకెళ్లే నానోకణాలను ఉపయోగించారు. వారిలో ఒకరు చికిత్స తర్వాత 179 రోజులకు మరణించారు. అయితే ఆ మరణానికి సీటీఎక్స్310 కారణం కాదని పరిశోధకులు నిర్ధారించారు.
మిగిలిన 14 మందిలో ఏడాది తర్వాత కూడా కొలెస్ట్రాల్, ట్రైగ్లిజరైడ్ స్థాయులు తగ్గినట్లే ఉన్నాయి. తీవ్రమైన కొత్త దుష్ప్రభావాలు కనిపించలేదు. అత్యధిక మోతాదు పొందిన నలుగురిలో ఏఎన్జీపీటీఎల్3 స్థాయులు సగటున 78.6 శాతం తగ్గాయి. వారి ఎల్డీఎల్ కొలెస్ట్రాల్ 52.5 శాతం, ట్రైగ్లిజరైడ్లు 47.8 శాతం తగ్గాయి.
అయితే ఇది చాలా చిన్న స్థాయిలో జరిగిన తొలి మానవ పరీక్ష మాత్రమే. ఎక్కువ మందిపై, ఎక్కువ కాలం పరిశోధనలు జరగాల్సి ఉంది. జన్యు సవరణలో కొన్ని ప్రమాదాలు ఉండే అవకాశం కూడా ఉంది. సీటీఎక్స్310పై తదుపరి దశ పరీక్షలు ఇప్పటికే కొనసాగుతున్నాయి. ఈ పరిశోధన ఫలితాలు న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ ఆఫ్ మెడిసిన్లో ప్రచురితమయ్యాయి.
